У світі медицини стався справжній прорив! Лікарі успішно використали редагування генів для лікування немовляти від рідкісного генетичного захворювання. Це перша у світі персоналізована терапія редагування генів, яка дала позитивні результати. Деталі цієї новаторської процедури були опубліковані у престижному медичному журналі The New England Journal of Medicine.

Маленький Кей Джей народився з дефіцитом ферменту CPS1, що робило його життя під загрозою. Ця хвороба має дуже високий рівень смертності, і майже половина малюків не переживає перший тиждень. Ті, хто виживає, часто мають серйозні проблеми з неврологією, відстають у розвитку і потребують пересадки печінки. Але завдяки редагуванню генів, Кей Джей отримав шанс на здорове майбутнє.

Команда лікарів розробила унікальну терапію, використовуючи технологію CRISPR – революційний метод модифікації ДНК. CRISPR працює як молекулярні «ножиці», що дозволяють точно змінювати ДНК, виправляючи генетичні помилки, які викликають хвороби. Цей успіх відкриває нові горизонти в лікуванні генетичних захворювань методом редагування генів.

Редагування генів – це перспективний напрямок у медицині, який може допомогти в боротьбі з такими хворобами, як серповидноклітинна анемія, муковісцидоз та м’язова дистрофія. Успіх лікування Кей Джея підкреслює потенціал редагування генів у порятунку життів та покращенні якості життя багатьох людей. В майбутньому редагування генів може стати звичним способом лікування генетичних хвороб. Важливо, щоб технологія редагування генів розвивалась та ставала доступною для тих, хто її потребує.

Завдяки цій революційній терапії редагування генів, немовля отримало шанс на повноцінне життя. Це великий крок вперед у медицині, який дарує надію багатьом сім’ям, які зіштовхуються з генетичними захворюваннями. Редагування генів відкриває нові можливості для лікування хвороб, які раніше вважалися невиліковними.

Поділитися: